No último dia 29 de fevereiro, foi comemorado o Dia Mundial das Doenças Raras e a Anvisa contabilizou um recorde no número de medicamentos aprovados para doenças raras: foram 21 no ano de 2019, entre sintéticos, biológicos e específicos. Paralelamente, foi anuída a realização de 30 ensaios clínicos.
De acordo com dados do Ministério da Saúde, cerca de 13 milhões de brasileiros têm alguma doença rara, que não tem cura e cujas opções terapêuticas são restritas. Os medicamentos para doença rara são aqueles que tratam, diagnosticam ou atuam na prevenção de condição séria debilitante e que se propõem a alterar, de modo clinicamente significativo, a evolução da doença ou que possibilitem a sua remissão.
O combate às doenças raras, no entanto, não é realizado somente por meio de medicamentos. Outros produtos para a saúde também são importantes, como os chamados produtos de terapias avançadas, que têm potencial para trazer grandes benefícios a pacientes que sofrem com enfermidades complexas e sem alternativas médicas disponíveis. Essa categoria inclui, por exemplo, células geneticamente modificadas para eliminar tumores ou vetores virais que carreiam sequências específicas para tratamento de doenças genéticas.
Com a recente aprovação da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 338/2020, que trata do registro de produtos de terapia avançada e que se soma à RDC 260/2018, sobre as regras para a realização de ensaios clínicos com produtos de terapia avançada investigacional, o Brasil definiu as bases regulatórias necessárias para desenvolver e registrar produtos de alta tecnologia baseados em células e genes humanos, tornando-se referência na América Latina. A RDC 338/2020 entra em vigor no dia 1º de junho.
Clique aqui e confira os medicamentos aprovados para o tratamento de doenças raras e os estudos clínicos para doenças raras autorizados em 2019.
Fonte: Ascom/Anvisa